摘要： 目的　分析黏多糖贮积症（mucopolysaccharidosis，MPS）Ⅰ型和Ⅱ型患儿造血干细胞移植（hematopoietic stem cell transplantation，HSCT）后腺样体大小的变化，为MPS患儿的治疗方案制定提供帮助。方法　回顾性分析已接受HSCT治疗的14例MPSⅠ型和Ⅱ型患儿的病历及影像学资料，评估患儿腺样体大小的变化。结果　14例患儿的临床表现各异，86%（12/14）
在确诊前有耳鼻咽喉科表现，主要包括鼻塞、睡眠打鼾、反复呼吸道感染、耳痛、听力下降。入院时经头颅MRI发现均有不同程度的腺样体肥大（A/N>0.6），且HSCT前、后腺样体大小比较，缓解程度有统计学意义（P <0.05）。结论　MPS患儿的耳鼻咽喉科症状表现较早，上气道阻塞在MPSⅠ型和Ⅱ型患者中较为普遍，主要是由腺样体肥大所致。成功的HSCT治疗可以显著改善MPSⅠ型和Ⅱ型的腺样体肥大程度，可避免行不必要的腺样体切除术。

关键词: 造血干细胞移植, 黏多糖贮积症